Pela primeira vez no mundo, um jovem sofrendo de anemia aplástica severa que não poderia ser ajudado por tratamentos padrão recebeu um transplante de sangue que salvou sua vida com a molécula UM171 feita no Canadá.
O procedimento foi realizado por uma equipe médica do Instituto de Hemato-oncologia e Terapia Celular (iHOTC) do Hospital Maisonneuve-Rosemont e do Instituto de Pesquisa em Imunologia e Câncer, ambos filiados à Université de Montréal.
A história do caso do jovem, incluindo o transplante de salvamento, foi publicada recentemente na revista científica European Journal of Hematology, destacando as propriedades únicas e revolucionárias da molécula UM171.
Uma doença autoimune, a anemia aplástica severa destrói as células-tronco da medula óssea e leva à interrupção da produção de glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas. Para o aloenxerto (enxerto entre indivíduos) para esta doença, as células-tronco do doador devem ser o mais compatíveis possível com as do receptor para evitar o risco de complicações imunológicas.
Sem opção de doador
Se nenhuma família compatível ou doador não aparentado puder ser encontrado, as células-tronco de um doador familiar semidêntico, também conhecido como doador haploidêntico, podem ser consideradas, sob certas condições, como uma fonte alternativa de células. No entanto, um membro da família deve ser saudável e disponível para tal procedimento; o jovem, neste caso, não teve essa opção.
O transplante de sangue do cordão umbilical, que exige menos compatibilidade, é uma boa opção para muitos pacientes que precisam de um transplante de células-tronco. Por outro lado, o sangue do cordão geralmente não contém células-tronco suficientes para um paciente adulto com peso superior a 70 kg; produz um aumento lento dos glóbulos brancos com um risco aumentado de infecções frequentemente fatais.
Além disso, a taxa de rejeição do enxerto - a destruição das células do cordão infundidas pelo sistema imunológico do receptor - é muito alta em pacientes com anemia aplástica grave que receberam múltiplas transfusões de sangue.
"Foi depois de esgotar todas as nossas opções de tratamento que o UM171, que já havia se comprovado em um ensaio clínico em pacientes com câncer de sangue, entrou em ação", disse o professor médico da UdeM, Jean Roy, hematologista e pesquisador clínico do MRH.
Aumento de 35 vezes
"Além de aumentar o número de células-tronco em uma unidade de sangue do cordão umbilical em uma média de 35 vezes, isso reduz muito o risco de uma complicação imunológica frequente de longo prazo (doença do enxerto contra o hospedeiro) que requer anos de uso de drogas imunossupressoras tóxicas. "
O sucesso dos pesquisadores confirma o excelente desempenho do UM171, que já foi demonstrado em dois outros estudos conduzidos por equipes de pesquisa do iHOTC com resultados muito encorajadores. Um terceiro estudo está em andamento.
"O futuro certamente nos trará mais realizações, e isso é muito encorajador."
Claveau, JS., Et al . (2020) Um único transplante de sangue do cordão UM171 expandido pode curar anemia aplástica idiopática grave na ausência de doadores adequados. European Journal of Hematology.
doi.org/10.1111/ejh.13504 .
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